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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
有聊丨邓超、俞白眉：在中国拍体育电影，绕不开乒乓球******
中新网北京1月24日电(记者 王诗尧)“在中国拍体育电影，最重要的两个题材：一个是女排，已经拍过了，再来就是国球——‘乒乓球’。”
采访间里，导演邓超、俞白眉讲述着拍摄电影《中国乒乓之绝地反击》的初衷。他们的目光里，流露出坚定、信心与期待。这部筹备多时的呕心沥血之作，历经波折后终于在大年初三(1月24日)与观众见面。
两个不被看好的体育迷
策划的一场电影反击
邓超、俞白眉，他们二人身兼数职，是著名导演、编剧、演员，其实他们还有一个身份——“体育迷”。
“我们俩在一起好像除了电影聊的最多的就是体育。我们一起打篮球，一起看各种各样的比赛。”这两个体育迷碰在了一起，想的就是“有生之年，我们一定会拍一部体育电影”。
俞白眉与乒乓球结缘，还要从他的父亲说起。“我爸是个超级乒乓球迷，之前还拿过我们陕西省西安市长安县的男子双打冠军。所以他现在都快80了，但是不管到哪儿都带上乒乓球拍每天打两小时。我肯定也受他的影响，因此对乒乓球比较了解。”
而另一个重要的机缘，则是2017年在中国上映的印度电影《摔跤吧！爸爸》。据俞白眉透露，主演阿米尔·汗在电影开拍前曾与他见过面，当时他惊讶于阿米尔·汗胖了非常多，那时他便得知了《摔跤吧！爸爸》即将开拍的消息。
过了1、2年之后，《摔跤吧！爸爸》来到中国宣传，俞白眉又去支持捧场。那时候阿米尔·汗已经瘦了回去，而他在电影里面的精彩表演同样带给俞白眉很大的震撼。“我看到电影非常喜欢，喜欢的同时心里又想的是，什么时候我们可以拍出这么好看的体育电影？”
正巧这时，拒绝过多次的《中国乒乓之绝地反击》项目组又发来邀请。俞白眉思前想后还是决定给父亲打了个电话，他简单说明情况后，只听父亲回了一句“真的”？
这一句饱含期待的“真的”，让俞白眉接收到父亲的暗示，也坚定了自己拍摄的决心。
导演俞白眉。受访者供图电影《中国乒乓之绝地反击》海报上有一句标语：献给每一个不被看好的人。这既是上个世纪九十年代初，国乒男队所处的状态，同时也与邓超、俞白眉的心境契合。
“邓超是不是有把柄在俞白眉手上？”
“俞白眉一定给邓超挡过枪，不然俩人为啥总在一起合作？”
“邓超+俞白眉，这个组合你懂的……”
这些网上的质疑、观众的批评，邓超其实都默默地记在心里。“我们就是一群不被看好的人，然后自己战胜困难，相信自己可以绝地反击。”
击碎质疑最好的办法，不是无视其存在，而是直面曾经的失败，用作品完成一记漂亮的反击。邓超说，5年来《中国乒乓之绝地反击》从孵化再到拍摄，现在终于可以推向观众，整个项目也是一个治愈的过程。
至于治愈的结果如何，或许要等到“反击战”的战果揭晓的那一刻才有定论，让我们拭目以待！
电影《中国乒乓之绝地反击》海报。片方供图从乒乓小白到队内天花板
邓超的秘密武器是“它”
“每个中国人都觉得自己会打乒乓球！”这个技能仿佛是中国人天生自带的体育buff(电子游戏术语，指有魔法的效果)。虽然自称是“乒乓小白”，但是如果不严格来算，邓超也是个拥有几十年“球龄”的“老手”。
“我是1979年生人，我们小时候不管乒乓球打得好不好，绝对都抢过水泥台，而且还永远抢不到！你去到那就已经有一帮人在那儿围着，后来只能想方设法地直接在水泥地上拿砖划个线，也用课桌组合过球台。”邓超回忆道，“那个时代对乒乓球太疯狂了！”
可惜儿时的运动爱好并没有坚持下来，直到开始准备电影《中国乒乓之绝地反击》，邓超才又捡起了这项时间久远的技能。
导演、演员邓超。受访者供图专业的教练、密集的训练，面前不再是童年的水泥台，而是崭新的球台。这一次，邓超要用一万次的挥拍训练，换取一个不让观众出戏的职业演出。
电影中邓超饰演的是从海外归国的教练戴敏佳，在国乒男队陷入低谷时，他勇敢站出来放出豪言壮语，势必要让中国男乒再度崛起。
身为一名教练，还是带伤之身，电影中让邓超施展乒乓球技的画面并没有太多。但是他依旧为了这个角色苦练8个多月，并且改用左手打球又让技术难度翻了一番。
不只是邓超，其他演员也都一头扎进乒乓球训练中，整个剧组还每天举办内部循环联赛。说到这里，俞白眉忍不住插入谈话爆了个料：“我揭发一下，邓超为了赢球，不仅仗着自己得天独厚是导演，就找了几个最厉害的教练给他开小灶，还直接上装备！”
邓超饰演主教练。片方供图原来邓超的角色不打长胶，但他为了赢别人，就偷偷换上了被俞白眉称为“屠龙刀”级别的装备——新长胶。
原本邓超作为导演，训练的时间远不及其他人。“那些演运动员的演员们，拍完自己的戏就会直接去练球了，所以有一段时间他们的水平突飞猛进，这时邓超确实感觉天花板有点压不住了，他就换成了长胶。”俞白眉生动地描述着当时的场景。
“3天后，那些最爱比赛的演员们，全部被他‘干’掉了。”导演是开心了，演员急了！段博文特意去找到邓超控诉：“导演你不能这样，我们每天练球是为了更积极地演好角色，你换个拍子每天过来把我们蹂躏一遍，这让我们心情很差，更觉得演不好这个角色了！”
剧组人员全国巡回踢馆
打败美国现役TOP5选手
后来，渐渐不满足于内部比赛的剧组人员，开启了城市踢馆模式。剧组每到一个新的城市，就开始搜索附近的球馆，四处打听潜伏在民间的乒乓高手。赶上哪天正好没戏，几个人一约就开始下战帖踢馆，直奔球馆要求挑战他们最厉害的教练。“我们当时在厦门，几乎把那些球馆都踢烂了！”俞白眉说。
如今，这群走出剧组的演员们已经开始向社区进攻，纷纷到各个小区报名打比赛。今天你在回龙观挥拍征战，明天他去望京单挑大爷。
演员训练。片方供图到了最近的宣传期，大家又聚到一起奔赴全国跑宣传。当时剧组里的18名教练遍布全国，那些拍戏时“约战”的乒乓高手们最后也都成为了朋友，因此这次宣传期大家依旧是走到哪里，约到哪里，“打”到哪里。
这么“牛”的剧组，实力到底有多强？据一名曾经入选过国家集训队的剧组教练说：“如果我们组个队参加欧洲联赛，也能打到8强吧。”
这句话里面，其实还有一段可以佐证实力的故事。电影里的比利时队有一名队员，是由美国现役国家队选手Tom饰演，他也是美国乒乓球排名前5的高手。Tom不仅能说上一口中国话，很多技术也是在中国练出来的。
有一天，俞白眉突发奇想正好看到一名乒乓指导在旁边，就组了个局，想看看他和美国现役球员的实力差距。
上场前，这名30多岁、早已转行做金融的乒乓指导偷偷对俞白眉说：“你这是让我欺负人啊！”事实证明这不是一句“狂言”，美国现役球员、不到20岁的Tom最终吃了败局。
第二天，听到风声的其他人蜂拥而至都来找Tom，每个人的台词也异常统一，“我是组里的，我也不是职业运动员，不太会玩，我们能比一局切磋一下吗？”
就这样，连输四局后Tom也急了，“早知道，我也说我不会玩”！
电影《中国乒乓之绝地反击》海报。片方供图这段亲身经历带给俞白眉很大冲击，他说不拍这部电影真不知道，原来中国乒乓球水平这么厉害。一个一辈子没有打过职业的业余乒乓球高手，具备的是可以战胜美国现役Top5选手的实力。
那么和他同等水平的人在全中国有多少？这名乒乓指导说，算上省队、国家队，每个省市差不多几十个人，全国就能有上千人。
“中国有上千人可以赢美国排名前几的高手，这是从我们电影的角度，观察到的一个非常令人惊讶的事情。”俞白眉感叹道。
或许这就是乒乓球为什么又叫国球的原因。电影的最后有一句台词“中国人肯定是最勤奋的”，这里用“肯定”才更能表达出创作者想传递的情绪。正是一代代勤奋的中国人，用努力的汗水、坚定的意志铸成了“中国乒乓”这四个字。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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